ב-2021-12-06, שעון ארה"ב, הודיעה Acadia Pharmaceuticals (נאסד"ק: ACAD) על התוצאות החיוביות בשורה העליונה של הניסוי הקליני שלה בשלב III של המועמדת לתרופה שלה, Trofinetide.ניסוי השלב השלישי, הנקרא לבנדר, משמש בעיקר להערכת הבטיחות והיעילות של Trofinetide בטיפול בתסמונת רט (RS).בסך הכל נרשמו 189 נבדקים, כל הנשים בגילאי 5-20 שנים עם RS.
לבנדר היה ניסוי כפול סמיות, אקראי, מבוקר פלצבו של 12 שבועות עם נקודות קצה ראשוניות משולבות של שאלון RS Behavioral Questionnaire (RSBQ) ו-Clinical Outcome Global Rating Scale (CGI-I), כפי שהוערכו על ידי צוות סיעוד ורופאים, בהתאמה;מפתח נקודת הסיום המשנית היא סולם פיתוח תקשורת והתנהגות סמלית לתינוקות ופעוטות (CSBS-DP-IT-Social), המשמש בעיקר להערכת התפתחות התנהגויות חברתיות, מילוליות וסמליות אצל תינוקות וילדים צעירים בגילאי 6-24 גיל חודשים, וניתן להשתמש בו לאוטיזם בדיקה מוקדמת לאיתור סימפטומים של עיכוב התפתחותי ועיכובים התפתחותיים אחרים, כפי שהוערכו על ידי הצוות הסיעודי.
התוצאות הראו כי ל-Trofinetide היו שיפורים משמעותיים בשתי נקודות הקצה הראשוניות בהשוואה לפלסבו.שינויים מקו הבסיס ב-RSBQ עבור פלצבו ו-Trofinetide בשבוע 12 היו -1.7 לעומת -5.1 (p=0.0175);ציוני CGI-I היו 3.8 לעומת 3.5 (p=0.0030).בינתיים, השינוי מקו הבסיס ב-CSBS-DP-IT-Social היה -1.1 ו-0.1 עבור פלצבו ו- Trofinetide, בהתאמה.
גם נקודת הסיום הראשונית והראשונית המשנית של לבנדר הדגימו את הפוטנציאל של Trofinetide לטיפול ב-RS, עם זאת, יש לציין ששיעור הפסקת הטיפול במחקר הקשור לתופעות לוואי מתעוררות (TEAEs) היה גבוה יותר בזרוע Trofinetide בהשוואה לפלסבו. , השניים היו 2.1% ו-17.2%, בהתאמה.ביניהם, תופעות הלוואי השכיחות ביותר היו:
① שלשול - Trofinetide היה 80.6% (97.3% מהם היו קלים עד בינוניים) ופלסבו היה 19.1%;
② הקאות - Trofinetide היה 26.9% (96% מהם היו קלים עד בינוניים) ופלסבו היה 9.6%;
③ תופעות לוואי חמורות התרחשו ב-3.2% מהנבדקים בשתי הקבוצות.
הנבדקים בניסוי לבנדר ימשיכו לקבל את Trofinetide לאחר השלמת הניסוי או במחקרי ההרחבה הפתוחים לילך ולילך-2, ויותר מ-95% מהנבדקים שסיימו את מחקר לבנדר בחרו לעבור לתווית פתוחה לילך. הרחבה מחקר, ממצאים יוצגו לפגישה רפואית הקרובה.
זמן פרסום: 17-2-2022