ב- 2021-12-06, ארה"ב Time, Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ADA) הודיעה על התוצאות החיוביות של השורה העליונה של הניסוי הקליני שלב III של מועמד התרופות שלה, טרופינטיד. ניסוי שלב III, המכונה לבנדר, משמש בעיקר להערכת הבטיחות והיעילות של טרופינטיד בטיפול בתסמונת RATT (RS). בסך הכל נרשמו 189 נבדקים, כל הנשים בנות 5-20 שנים עם Rs.
לבנדר היה ניסוי כפול עיוור, אקראי, מבוקר פלסבו, של 12 שבועות, עם נקודות קצה ראשוניות משולבות של שאלון ההתנהגות RS (RSBQ) ותוצאה קלינית סולם דירוג גלובלי (CGI-I), כפי שהוערך על ידי צוות אחיות ורופאים, בהתאמה; המפתח נקודת הקצה המשנית היא סולם התפתחות התנהגות התקשורת והסמליות עבור תינוקות ופעוטות (CSBS-DP-IT-Social), המשמש בעיקר להערכת התפתחות של התנהגויות חברתיות, מילוליות וסמליות אצל תינוקות וילדים צעירים 6-24 חודשים, ויכולים להשתמש באוטיזם מוקדם לתסמינים של עיכוב התפתחותי ומעטי עיכוב אחר, כמי שמנחה.
התוצאות הראו כי ל- Trofinetide היו שיפורים משמעותיים בשני נקודות הקצה הראשוניות בהשוואה לפלצבו. השינויים מקו הבסיס ב- RSBQ עבור פלצבו וטרופינטיד בשבוע 12 היו -1.7 לעומת -5.1 (p = 0.0175); ציוני CGI-I היו 3.8 לעומת 3.5 (p = 0.0030). בינתיים, השינוי מקו הבסיס ב- CSBS-DP-IT-Social היה -1.1 ו- -0.1 עבור פלצבו וטרופינטיד, בהתאמה.
גם נקודות הקצה המשניות הראשוניות והראשוניות של לבנדר הדגימו את הפוטנציאל של טרופינטיד לטיפול ב- Rs, עם זאת, יש לציין כי שיעור הפסקת הטיפול במחקר הקשור לאירועי לוואי מתעוררים (TEAES) היה גבוה יותר בזרוע הטרופינטיד בהשוואה לפלסבו, השניים היו 2.1% ו- 17.2%, בהתאמה. ביניהם, תופעות הלוואי הנפוצות ביותר היו:
① שלשול - טרופינטייד היה 80.6% (97.3% מהם היו קלים עד בינוניים) והפלסבו היה 19.1%;
② הקאות - טרופינטייד היה 26.9% (96% מהם היו קלים עד בינוניים) והפלסבו היה 9.6%;
Alls תופעות לוואי חמורות התרחשו אצל 3.2% מהנבדקים בשתי הקבוצות.
הנבדקים במשפט לבנדר ימשיכו לקבל טרופינטיד לאחר סיום הניסוי או במחקרי ההתרחבות של לילך ולילק-2, ו-> 95% מהנבדקים שסיימו את המחקר של לבנדר בחרו לעבור למחקר ההרחבה של לילך הפתוח של לילך, יוצגו למפגש רפואי מתקרב.
זמן ההודעה: פברואר -17-2022