פלוזסיראן

פלוזסיראן (API)

בקשת מחקר:
פלוזאסיראן API הוא RNA סינתטי קטן מפריע (siRNA) שפותח לטיפול בהיפרטריגליצרידמיה ובהפרעות קרדיווסקולריות ומטבוליות קשורות. הוא מכוון אלAPOC3גן, המקודד לאפוליפופרוטאין C-III, מווסת מפתח של מטבוליזם של טריגליצרידים. במחקר, פלוזאסיראן משמש לחקר אסטרטגיות להורדת שומנים בדם מבוססות RNAi, ספציפיות להשתקת גנים וטיפולים ארוכי טווח למצבים כמו תסמונת כילומיקרונמיה משפחתית (FCS) ודיסליפידמיה מעורבת.

פוּנקצִיָה:
פלוזסיראן פועל על ידי השתקהAPOC3mRNA בכבד, מה שמוביל לירידה ברמות אפוליפופרוטאין C-III. זה מקדם ליפוליזה משופרת וסילוק של ליפופרוטאינים עשירים בטריגליצרידים מזרם הדם. כ-API, פלוזאסיראן מאפשר פיתוח של טיפולים ארוכי טווח שמטרתם להוריד משמעותית את רמות הטריגליצרידים ולהפחית את הסיכון לדלקת לבלב ואירועים קרדיווסקולריים בחולים עם הפרעות שומנים קשות או גנטיות.