ממשקי API של אוליגונוקלאוטידים
-
אינקליסיראן נתרן
אינקליסיראן נתרן API (רכיב פעיל בתרופות) נחקר בעיקר בתחום הפרעות RNA (RNAi) וטיפולים קרדיווסקולריים. כ-siRNA דו-גדילי המכוון לגן PCSK9, הוא משמש במחקר פרה-קליני וקליני להערכת אסטרטגיות השתקת גנים ארוכות טווח להורדת רמות LDL-C (כולסטרול ליפופרוטאין בצפיפות נמוכה). הוא משמש גם כתרכובת מודל לחקירת מערכות העברת siRNA, יציבות ותרפויות RNA המכוונות לכבד.
-
דונידלורסן
דונידלורסן API הוא אוליגונוקלאוטיד אנטי-סנס (ASO) הנמצא במחקר לטיפול באנגיואדמה תורשתית (HAE) ובמצבים דלקתיים קשורים. הוא נחקר בהקשר של טיפולים ממוקדי RNA, שמטרתם להפחית את הביטוי שלפרקליקריין בפלזמה(mRNA של KLKB1). חוקרים משתמשים בדונידלורסן כדי לחקור מנגנוני השתקה של גנים, פרמקוקינטיקה תלוית מינון ובקרה ארוכת טווח של דלקת בתיווך ברדיקינין.
-
פיטוסיראן
פיטוסיראן API הוא RNA קטן מפריע סינתטי (siRNA) הנחקר בעיקר בתחום המופיליה והפרעות קרישה. הוא מכוון אלאנטיתרומבין (AT או SERPINC1)גן בכבד כדי להפחית את ייצור האנטי-תרומבין. חוקרים משתמשים בפיטוסיראן כדי לחקור מנגנוני הפרעה ל-RNAi (RNAi), השתקת גנים ספציפית לכבד ואסטרטגיות טיפוליות חדשות לאיזון מחדש של קרישה בחולי המופיליה A ו-B, עם או בלי מעכבים.
-
ג'יבוסיראן
ג'יבוסיראן API הוא RNA סינתטי קטן מפריע (siRNA) שנחקר לטיפול בפורפיריה כבדית חריפה (AHP). הוא מכוון ספציפית אלאבוי1גן (אמינולבולינית חומצה סינתאז 1), המעורב במסלול הביוסינתזה של ההם. חוקרים משתמשים בג'יבוסיראן כדי לחקור טיפולים מבוססי הפרעות RNA (RNAi), השתקת גנים ממוקדת בכבד, וויסות מסלולים מטבוליים המעורבים בפורפיריה ובהפרעות גנטיות קשורות.
-
פלוזסיראן
פלוזאסיראן API הוא RNA סינתטי קטן מפריע (siRNA) שפותח לטיפול בהיפרטריגליצרידמיה ובהפרעות קרדיווסקולריות ומטבוליות קשורות. הוא מכוון אלAPOC3גן, המקודד לאפוליפופרוטאין C-III, מווסת מפתח של מטבוליזם של טריגליצרידים. במחקר, פלוזאסיראן משמש לחקר אסטרטגיות להורדת שומנים בדם מבוססות RNAi, ספציפיות להשתקת גנים וטיפולים ארוכי טווח למצבים כמו תסמונת כילומיקרונמיה משפחתית (FCS) ודיסליפידמיה מעורבת.
-
זילבסיראן
זילבסיראן API הוא RNA קטן מפריע (siRNA) ניסיוני שפותח לטיפול ביתר לחץ דם. הוא מכוון אל...AGTגן, המקודד לאנגיוטנסינוגן - מרכיב מפתח במערכת רנין-אנגיוטנסין-אלדוסטרון (RAAS). במחקר, זילבסיראן משמש לחקר גישות השתקה גנים לשליטה ארוכת טווח בלחץ דם, טכנולוגיות העברת RNAi, והתפקיד הרחב יותר של מסלול RAAS במחלות לב וכלי דם וכליות.