אינקליסיראן נתרן

אינקליסיראן נתרן (API)

בקשת מחקר:
אינקליסיראן נתרן API (רכיב פעיל בתרופות) נחקר בעיקר בתחום הפרעות RNA (RNAi) וטיפולים קרדיווסקולריים. כ-siRNA דו-גדילי המכוון לגן PCSK9, הוא משמש במחקר פרה-קליני וקליני להערכת אסטרטגיות השתקת גנים ארוכות טווח להורדת רמות LDL-C (כולסטרול ליפופרוטאין בצפיפות נמוכה). הוא משמש גם כתרכובת מודל לחקירת מערכות העברת siRNA, יציבות ותרפויות RNA המכוונות לכבד.

פוּנקצִיָה:
אינקליסיראן נתרן API פועל על ידי השתקת הגן PCSK9 בתאי כבד, מה שמוביל לירידה בייצור חלבון PCSK9. כתוצאה מכך, נגרמת מיחזור משופר של קולטני LDL וסילוק גדול יותר של כולסטרול LDL מהדם. תפקידו כגורם להורדת כולסטרול ארוך טווח תומך בשימוש בו בטיפול בהיפרכולסטרולמיה ובהפחתת הסיכון למחלות לב וכלי דם. כ-API, הוא מהווה את הרכיב הפעיל המרכזי בניסוחים תרופתיים מבוססי אינקליסיראן.