ג'יבוסיראן

גיבוסיראן (API)

בקשת מחקר:
ג'יבוסיראן API הוא RNA סינתטי קטן מפריע (siRNA) שנחקר לטיפול בפורפיריה כבדית חריפה (AHP). הוא מכוון ספציפית אלאבוי1גן (אמינולבולינית חומצה סינתאז 1), המעורב במסלול הביוסינתזה של ההם. חוקרים משתמשים בג'יבוסיראן כדי לחקור טיפולים מבוססי הפרעות RNA (RNAi), השתקת גנים ממוקדת בכבד, וויסות מסלולים מטבוליים המעורבים בפורפיריה ובהפרעות גנטיות קשורות.

פוּנקצִיָה:
ג'יבוסיראן פועל על ידי הפחתת הביטוי שלאבוי1בכבד, ובכך מפחית את הצטברותם של חומרי ביניים רעילים מסוג heme כגון ALA (חומצה אמינו-לבולינית) ו-PBG (פורפובילינוגן). זה מסייע במניעת התקפים נוירו-ויסצרליים הקשורים לפורפיריה כבדית חריפה. כ-API, ג'יבוסיראן הוא המרכיב התרופות הפעיל בתרופות מבוססות RNAi שנועדו לספק שליטה ארוכת טווח ב-AHP עם מתן תת עורי.