פיטוסיראן

פיטוסיראן (API)

בקשת מחקר:
פיטוסיראן API הוא RNA קטן מפריע סינתטי (siRNA) הנחקר בעיקר בתחום המופיליה והפרעות קרישה. הוא מכוון אלאנטיתרומבין (AT או SERPINC1)גן בכבד כדי להפחית את ייצור האנטי-תרומבין. חוקרים משתמשים בפיטוסיראן כדי לחקור מנגנוני הפרעה ל-RNAi (RNAi), השתקת גנים ספציפית לכבד ואסטרטגיות טיפוליות חדשות לאיזון מחדש של קרישה בחולי המופיליה A ו-B, עם או בלי מעכבים.

פוּנקצִיָה:
פיטוסיראן פועל על ידי השתקת הביטוי של אנטי-תרומבין, נוגד קרישה טבעי, ובכך מגביר את יצירת התרומבין ומקדם היווצרות קריש דם. מנגנון זה מציע גישת טיפול פרופילקטית להפחתת אירועי דימום בחולי המופיליה. כ-API, פיטוסיראן משמש כמרכיב פעיל בטיפולים תת-עוריים ארוכי טווח שמטרתם לשפר את איכות החיים ולהפחית את נטל הטיפול בהפרעות דימום.