דונידלורסן

דונידלורסן (API)

בקשת מחקר:
דונידלורסן API הוא אוליגונוקלאוטיד אנטי-סנס (ASO) הנמצא במחקר לטיפול באנגיואדמה תורשתית (HAE) ובמצבים דלקתיים קשורים. הוא נחקר בהקשר של טיפולים ממוקדי RNA, שמטרתם להפחית את הביטוי שלפרקליקריין בפלזמה(mRNA של KLKB1). חוקרים משתמשים בדונידלורסן כדי לחקור מנגנוני השתקה של גנים, פרמקוקינטיקה תלוית מינון ובקרה ארוכת טווח של דלקת בתיווך ברדיקינין.

פוּנקצִיָה:
דונידלורסן מתפקד על ידי קשירה סלקטיבית לKLKB1mRNA, מה שמפחית את ייצור הפרה-קליקריין בפלזמה - אנזים מפתח במערכת הקאליקריין-קינין האחראי על הפעלת נפיחות ודלקת ב-HAE. על ידי הורדת רמות הקאליקריין, דונידלורסן מסייע במניעת התקפי HAE ומפחית את נטל המחלה. כ-API, הוא משמש כמרכיב טיפולי מרכזי בפיתוח טיפולים ארוכי טווח הניתנים תת עוריים עבור HAE.